Первый препарат в Гонконге, которому FDA США присвоило орфанное наименование

HKBU препарат первым в Гонконге, которому FDA США присвоил орфанный препарат
                Профессор Чжан Гэ (1-й слева), ассоциированный директор Юридического института HKBU «Совершенствование трансляционной медицины в области заболеваний костей и суставов» при HKBU, и члены его исследовательской группы. Предоставлено: Гонконгский баптистский университет.

Исследовательская группа из Школы китайской медицины при Баптистском университете Гонконга (HKBU) успешно разработала новый аптамер, то есть одноцепочечный фрагмент ДНК, для лечения несовершенного остеогенеза (ОИ) с помощью искусственного интеллектуальные (AI) технологии. Это — первый случай, когда лекарство в Гонконге получило орфанное лекарственное назначение от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).
                                                                                       

Обозначение принесет ряд преимуществ для последующих исследований и разработок препарата, таких как налоговые льготы при проведении квалифицированных клинических испытаний. Исследовательская группа ожидает, что клинические испытания могут быть проведены не ранее чем через три года.

OI, который также известен как болезнь хрупких костей, является редким наследственным заболеванием костей без эффективных лекарств для лечения. Это затрагивает от 6 до 7 человек на 100 000 человек по всему миру. По оценкам, от 700 до 800 человек в Гонконге имеют ОИ. Генетические исследования показали, что ингибирование склеростина, белка, который регулирует формирование кости, может улучшить клиническую картину ОИ. Моноклональные антитела, тип биологической терапии, могут использоваться для ингибирования склеростина, но клинические данные свидетельствуют о том, что их использование может привести к увеличению сердечно-сосудистого риска.

Исследовательская группа — во главе с профессором Чжан Гэ, заместителем директора Юридического института HKBU по совершенствованию трансляционной медицины при заболеваниях костей и суставов, и профессором Лю Айпингом, директором Института комплексной биоинформатики и трансляционных наук HKBU, — стратегически скрининг и оптимизация нового класса аптамеров молекулы-нуклеиновой кислоты против белка склеростина, который значительно способствует формированию кости у мышей с ОИ. Кроме того, он не влияет на функцию склеростина для защиты сердечно-сосудистой системы и, следовательно, не увеличивает риск сердечно-сосудистых заболеваний.

Аптамеры — это одноцепочечные молекулы ДНК или РНК, которые рассматриваются как альтернатива антителам. Они могут связываться и ингибировать определенные цели, такие как склеростин, с их трехмерными структурами. Однако в случайной библиотеке одноцепочечной ДНК с более чем 1015 последовательностями определение наиболее оптимальной молекулы для лечения ОИ похоже на поиск иголки в стоге сена.

Аптамеры могут быть отобраны, усилены и обогащены с помощью процесса, называемого Систематическая эволюция лигандов путем экспоненциального обогащения (SELEX). Традиционно SELEX выполняется вручную и занимает очень много времени. В этом проекте команде HKBU удалось существенно повысить эффективность скрининга с помощью микрофлюидной системы, разработанной исследователями для скрининга аптамеров. Микрофлюидика — это метод, который можно использовать для точного контроля и управления жидкостью в микролитровом диапазоне (одна миллионная часть литра).

После скрининга десятков тысяч аптамеров против склеростина с помощью микрофлюидной системы команда применила технологию искусственного интеллекта для дальнейшего определения оптимальных молекул.

«Мы получили тысячи последовательностей кандидатов после секвенирования следующего поколения (одна из процедур SELEX). Хотя невозможно охарактеризовать специфичность связывания, аффинность и активность каждого из этих кандидатов, ИИ может рассчитать эти характеристики», — сказал он. Профессор Чжан.

«Технология ИИ экономит рабочую силу, сокращает время проверки, а также уменьшает потребление реагентов. Она также позволяет избежать потери потенциально многообещающих кандидатов, что часто происходит при использовании традиционных аналитических методов», — добавил он.

Новый аптамер против склеростина, разработанный HKBU, был присвоен FDA как орфанный препарат в августе 2019 года. В США Закон о лекарственных средствах для сирот позволяет FDA предоставлять особый статус лекарствам для лечения редких заболеваний, что называется Обозначение сиротских наркотиков.

Успех в получении орфанного лекарственного препарата принесет ряд преимуществ последующим исследованиям и разработкам препарата, включая ускорение процесса проверки, отказ от платы за выдачу разрешения на продажу и семь лет эксклюзивности рынка для одобренный продукт.

«Исследовательская группа в настоящее время проводит доклинические исследования по проекту. Мы будем использовать получение FDA орфанных препаратов как возможность для дальнейшего укрепления нашего технологического преимущества и разработки более эффективной стратегии лечения ОИ, чтобы извлечь выгоду пациенты и общество «, сказал профессор Лю.

Spread the love

Комментарии

No comments yet.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *