FDA одобряет новый препарат для наиболее распространенной формы муковисцидоза

FDA одобрило новый препарат для наиболее распространенной формы муковисцидоза

(HealthDay) — новое лекарственное средство для лечения большинства пациентов с муковисцидозом было одобрено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
                                                                                       

Трикафта (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor) — первая тройная комбинированная терапия, доступная для лечения пациентов с наиболее распространенной мутацией муковисцидоза. Его прейскурантная цена составляет 311 000 долларов в год, так же, как и один из более ранних способов лечения генетического заболевания.

Трикафта одобрена для пациентов в возрасте 12 лет и старше, у которых имеется по крайней мере одна мутация F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR). По данным FDA, сюда входят около 90% пациентов с муковисцидозом или около 27 000 человек в США.

Существует около 2000 известных мутаций гена CFTR, но мутация F508del является наиболее распространенной. Муковисцидоз является результатом дефектного белка, вызванного мутацией гена.

Современные лекарства, которые нацелены на дефектный белок, могут использоваться для лечения некоторых пациентов, но у многих пациентов наблюдаются мутации, которые не поддаются лечению, сказал FDA.

Трикафта от Vertex Pharmaceuticals, Inc. — это комбинация из трех препаратов. Это помогает дефектному белку, созданному мутационной функцией CFTR, более эффективно.

Утверждение Трикафты основано на результатах двух клинических испытаний с участием 510 пациентов.

В исследованиях оценивался показатель функции легких, называемый процентом прогнозируемого объема форсированного выдоха за одну секунду (ppFEV1). Он измеряет, сколько воздуха человек может выдохнуть во время вынужденного вдоха.

В одном исследовании среднее значение ppFEV1 среди пациентов, принимавших Трикафта, улучшилось на 13,8% по сравнению с теми, кто принимал плацебо. Во втором испытании препарат увеличивал средний ppFEV1 на 10% по сравнению с препаратами тезакафтор/ивакафтор.

Исполняющий обязанности комиссара FDA доктор Нед Шарплесс сказал, что одобрение было результатом усилий по ускорению разработки новых методов лечения сложных заболеваний.

Одобрение Трикафты делает новое «лечение доступным для большинства пациентов с муковисцидозом, включая подростков, у которых ранее не было выбора, и предоставляющих другим членам сообщества по поводу муковисцидоза доступ к дополнительной эффективной терапии», — сказал он в пресс-релизе агентства./р>

Муковисцидоз — прогрессирующее, опасное для жизни заболевание. Это вызывает образование густой слизи, которая накапливается в легких, пищеварительном тракте и других частях тела, что приводит к серьезным респираторным и пищеварительным проблемам и другим осложнениям, таким как инфекции и диабет.

Spread the love

Комментарии

No comments yet.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *