Рассеянный склероз: новые стандарты, необходимые для планирования клинических испытаний

пациент
                Кредит: CC0 Public Domain

Каким образом пациентам с рассеянным склерозом (РС) можно уделять больше внимания в клинических испытаниях? Этот вопрос был исследован, и соответствующие рекомендации были разработаны рабочей группой Комиссии по наркотикам Немецкой медицинской ассоциации (AkdÄ), Университетской клиники Шарите в Берлине и Института качества и эффективности в здравоохранении (IQWiG). Теперь анализ опубликован в EPMA Journal.
                                                                                       

В Германии пострадали более 200 000 человек

Рассеянный склероз является наиболее распространенным аутоиммунным заболеванием центральной нервной системы, которым страдают более 200 000 человек в Германии. Они страдают от нарушения зрения и чувствительности, а также ограничений в координации и даже паралича. Диагноз обычно ставится в возрасте от 20 до 40 лет — женщины болеют чаще, чем мужчины. Заболевание является хроническим и воспалительным, и до сих пор нет никакого лечения. У 85-90 процентов пациентов заболевание часто начинается с рецидивирующего неврологического дефицита, который обычно полностью или частично исчезает через несколько недель или месяцев. Через годы или десятилетия часто происходит переход в хроническое прогрессирующее течение: неврологическое состояние пациентов постепенно ухудшается; в частности, их расстояние ходьбы уменьшается.

Со времени разработки первой иммунотерапии (интерферон бета-1b) в 1995 году было одобрено множество веществ для иммуномодулирующего лечения РС с целью уменьшения числа рецидивов. С тех пор терапевтический ландшафт значительно расширился. Параллельно с увеличением числа доступных иммунотерапевтических стратегий стратегия лечения перешла от чистого «подхода к профилактике рецидивов» к индивидуальной медицинской помощи.

Рабочая группа систематически проанализировала 29 ключевых испытаний III фазы

Рабочая группа из компаний AkdÄ, Charité и IQWiG систематически проанализировала 29 испытаний на одобрение лекарственных препаратов («основной») III фазы, посвященных модифицирующим течение болезни/иммуномодулирующим препаратам для лечения рассеянного склероза. Анализ показал, что точка зрения пациента и, следовательно, такие симптомы, как усталость (то есть усталость и повышенная утомляемость) или качество жизни, связанное со здоровьем, как правило, не принимались во внимание. Напротив, биологические индикаторы и конечные точки процедур визуализации с неясной релевантностью для серьезности болезни были обычно исследованы.

Фридеман Пауль, научный директор Центра экспериментальных и клинических исследований (ECRC), совместного учреждения Центра молекулярной медицины имени Шарите и Макса Дельбрюка (MDC), отмечает: «Если в будущем мы разработаем исследования таким образом, что они будут более точно ориентированы на потребности пациентов, мы получим результаты исследований, которые с большей вероятностью позволят нам предоставлять пациентам более целенаправленную и индивидуальную медицинскую помощь. «

Предложения по улучшению рабочей группы

Все лекарственные препараты, имеющиеся на рынке, были протестированы в основном в течение одного-двух лет. По истечении этого периода вряд ли имеются какие-либо методологически обоснованные данные о пользе или побочных эффектах этих препаратов. Вольф-Дитер Людвиг, председатель AkdÄ, объясняет: «Из-за их продолжительности и, как правило, непродолжительного наблюдения, исследования по одобрению лекарств не подходят для сбора данных о иногда очень серьезных побочных эффектах, которые возникают только после длительного лечения». Из-за этих недостатков в дизайне клинических испытаний рабочая группа разработала предложения по улучшению. Синье Гер, руководитель проекта Charité MS Initiative, заявляет: «Нашими рекомендациями мы хотим внести свой вклад в улучшение ухода за пациентами с РС».

Некоторые симптомы и последствия заболевания очень актуальны для пациентов. Поэтому также важно собирать данные о перспективе пациента в исследованиях с помощью сообщаемых пациентом результатов (PRO). Томас Кайзер, глава отдела оценки лекарств IQWiG, объясняет: «Если в исследованиях не собраны данные о симптомах и качестве жизни, то эти исследования не дают полной картины о пользе лекарства». В целом, пациенты очень сосредоточены на том, прогрессирует ли инвалидность и увеличиваются ли такие симптомы, как усталость, депрессия, когнитивные нарушения, боль, спастичность, нарушения сна или потеря зрения. Это также было очевидно в раундах обсуждения Инициативы МС. Он добавляет: «Многие из этих симптомов могут и должны быть документированы в будущем с помощью международно признанных и проверенных анкет пациентов».

В будущих исследованиях РС следует придавать большее значение непосредственному опыту пациентов с РС, уделяя больше внимания результатам, сообщаемым пациентами. Индивидуальный подход к медицинскому лечению требует, чтобы в исследованиях учитывались не только клинические и рентгенологические данные, имеющие отношение к утверждению, но и перспективы пациента. Это относится, в частности, к очень обременительным симптомам, таким как усталость, боль, депрессия и когнитивные нарушения. Аналогичным образом, ввиду часто необходимого длительного лечения иммуномодулирующими препаратами, участники исследования должны наблюдаться в течение более длительных периодов времени, чтобы лучше понять значительные осложнения и побочные эффекты.

Spread the love

Комментарии

No comments yet.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *