Что означает новое персонализированное лекарство от рака, одобренное в Англии для пациентов?

doctor
                Кредит: CC0 Public Domain

Сегодня в Англии было одобрено новое персонализированное лечение рака для использования NHS.
                                                                                       

Но это было не обычное одобрение наркотиков. Ларотрэктиниб (Витракви) — это высокоинновационное новое лечение, которое, в отличие от большинства лекарств от рака, предназначено для специфических изменений в ДНК раковых клеток, а не там, где рак растет в организме.

Это означает, что пациенты с различными типами рака могут быть в состоянии извлечь выгоду.

Это первый лицензированный препарат в Европе, который работает таким образом. И он был назван «революционным» главой NHS England Саймоном Стивенсом.

Но такие лекарства, как ларотректиниб, также создают уникальные и сложные проблемы для NHS, которые усугубляются пандемией COVID-19.

Последнее решение

Ларотрэктиниб был первоначально отклонен для финансирования Национальной службы здравоохранения в Англии еще в январе. С тех пор производитель и NHS England договорились о новой цене на лекарство, что позволило ему поступить в Фонд противораковых лекарств (CDF).

Поскольку препарат является настолько инновационным, для NICE (органа, который рекомендует, должен ли NHS оплачивать новые лекарства в Англии) было сложнее, чем обычно, отвечать на ключевые вопросы о том, как следует использовать лечение и насколько оно эффективно. .

Эта неопределенность является причиной, по которой препарат был первоначально отклонен. Чтобы преодолеть эти проблемы, потребовалось много работы со всех сторон — от NHS, NICE и производителя препарата.

Но теперь препарат был одобрен для Фонда противораковых лекарств, NHS оплатит его в течение ограниченного периода времени, в то время как собирается больше данных, в том числе от пациентов NHS, чтобы помочь решить эти вопросы. И если эти данные показывают, что препарат является экономически эффективным для NHS, он станет доступным на постоянной основе.

Майндерт Бойсен, заместитель генерального директора и директор Центра оценки технологий здравоохранения в NICE, сказал: «Эти передовые методы лечения можно использовать для лечения опухолей с часто редкими генетическими мутациями независимо от того, где в организме возникла опухоль.

«Клинические данные обычно основаны на чрезвычайно малых размерах выборки, что требует новых подходов к их проверке в клинических испытаниях и трансляции в модели оценки потенциальной ценности в практике NHS».

Лекарства в CDF также обычно предоставляются пациентам в Уэльсе и Северной Ирландии по специальным маршрутам финансирования в этих странах. В Шотландии существует отдельная система оценки новых лекарств, и ларотрэктиниб там еще не рассматривался.

Почему это важно

Ларотрэктиниб будет использоваться для лечения людей, у которых опухоли дали положительный результат на определенное генетическое изменение, называемое слиянием NTRK, и у которых закончились другие варианты лечения.

Это очень важно для этих пациентов, но, по словам профессора Питера Джонсона, национального клинического директора по раку в NHS England, это также прекрасный пример того, как NHS может «привнести» свои недавние инвестиции в геномную (генетическую) тестирование в Англии для улучшения лечения рака.

Джонсон говорит, что работа в этой области строилась на национальном уровне с тех пор, как в 2010 году компания Cancer Research UK начала нашу программу по стратифицированной медицине.

И хотя NHS уже много лет предлагает геномные тесты, чтобы помочь принимать решения о лечении пациентов, NHS England работает над координацией и расширением служб геномного тестирования в семи центрах в Англии. Это направлено на то, чтобы сделать доступ к этим тестам более согласованным по всей стране и помочь ускорить внедрение новых целевых препаратов, таких как ларотрэктиниб, в будущем.

По словам Джонсона, «то, что собралось вместе, — это развитие центров геномных лабораторий по всей Англии, и первые целевые лекарственные средства, полученные в результате исследований, которые эффективны при множественных типах опухолей. Это захватывающее сближение этих двух направлений работы». . «

Тестирование проблем при развертывании

Но, несмотря на это сближение, все еще существуют проблемы, которые необходимо преодолеть, прежде чем ларотрэктиниб станет доступным для пациентов. И, как мы уже объяснили, главный из них — убедиться, что ГСЗ может надлежащим образом обследовать пациентов, чтобы выяснить, кому может быть полезен этот препарат.

Государственная служба здравоохранения намерена в конечном итоге проверять до 100 000 пациентов в год на наличие этих генетических изменений. Но он пока не в состоянии сделать этот тест широко доступным.

Чтобы уравновесить это, он собирается пошатнуть развертывание larotrectinib, начиная с людей с редкими формами рака, где генетические изменения наиболее распространены, и детей и молодых людей.

По данным NICE, от 600 до 700 человек в Англии имеют солидные опухоли с слиянием генов NTRK. И часть этих людей, у которых нет удовлетворительных вариантов лечения, будут иметь право на лечение в течение первого года, когда оно доступно на CDF.

Воздействие коронавируса

Внедрение такой терапии, как ларотрэктиниб, было бы проблематично в лучшие времена, но пандемия COVID-19 усложняет ситуацию и означает, что для расширения масштабов тестирования потребуется больше времени.

«Из-за кризиса оборудование и люди были отвлечены из Геномных Лабораторных Центров для поддержки тестирования на коронавирус», — говорит Джонсон.

«Как только мы сможем, мы представим возможность продолжать поэтапное развертывание этого подхода для гораздо более широкого круга людей, для которых традиционное лечение не было успешным».

И в то время как NHS испытывает огромное напряжение при использовании COVID-19, Джонсон считает, что важно, чтобы NHS продолжала оценивать и вводить новые методы лечения.

Spread the love

Комментарии

No comments yet.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *